1 Le statut de médicament important contre des maladies rares (médicament orphelin) est octroyé sur demande à tout médicament à usage humain pour lequel le requérant prouve que ledit médicament remplit les critères énoncés à l’art. 4, al. 1, let. adecies, LPTh.9
2 Afin de montrer que le critère de la prévalence pour le statut de médicament orphelin tel que posé à l’art. 4, al. 1, let. adecies, ch. 1, LPTh est rempli, à savoir qu’il est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une maladie rare, il convient de soumettre les informations et documents suivants:10
3 Ces documents peuvent être remis à tout moment en cours de procédure ou joints à la demande d’autorisation (art. 26).
3bis Lorsque le statut de médicament orphelin d’un principe actif ou d’un médicament a été apprécié différemment par deux pays ayant institué un contrôle des médicaments équivalent au sens de l’art. 13 LPTh, Swissmedic11 procède à une évaluation des données servant à établir la gravité et la rareté de la maladie.12
4 En cas de demande d’octroi du statut de médicament orphelin selon l’art. 4, al. 1, let. adecies, ch. 2, LPTh, le requérant est tenu d’établir que le principe actif auquel le statut de médicament orphelin a été octroyé à l’étranger entre également dans la composition du médicament qui fait l’objet de la demande.13
5 Si la demande porte sur une nouvelle indication d’un médicament déjà autorisé, le requérant dépose une demande d’autorisation isolée pour les seules indications des maladies rares.
9 Nouvelle teneur selon le ch. I de l’O du Conseil de l’Institut du 7 sept. 2018, en vigueur depuis le 1er janv. 2019 (RO 2018 3657).
10 Nouvelle teneur selon le ch. I de l’O du Conseil de l’Institut du 7 sept. 2018, en vigueur depuis le 1er janv. 2019 (RO 2018 3657).
11 Nouvelle expression selon le ch. I de l’O du Conseil de l’Institut du 7 sept. 2018, en vigueur depuis le 1er janv. 2019 (RO 2018 3657). Il a été tenu compte de cette mod. dans tout le texte.
12 Introduit par le ch. I de l’O du Conseil de l’Institut du 7 sept. 2012, en vigueur depuis le 1er janv. 2013 (RO 2012 5677).
13 Nouvelle teneur selon le ch. I de l’O du Conseil de l’Institut du 7 sept. 2018, en vigueur depuis le 1er janv. 2019 (RO 2018 3657).
1 Un medicamento per uso umano ottiene su domanda lo statuto di medicamento importante per malattie rare (medicamento orfano o orphan drug), se il richiedente dimostra che il medicamento corrisponde ai criteri dell’articolo 4 capoverso 1 lettera adecies LATer.7
2 La prova che un medicamento, per cui viene richiesto lo statuto di medicamento orfano ai sensi dell’articolo 4 capoverso 1 lettera adecies numero 1 LATer, serve per la diagnosi, la prevenzione o il trattamento di una malattia rara, va inoltrata insieme ai seguenti dati e documenti:8
3 Questi documenti possono essere presentati in qualsiasi momento nel corso della procedura o assieme alla domanda di omologazione (art. 26).
3bis Per i principi attivi o i medicamenti il cui statuto di medicamento orfano è stato diversamente valutato da due Paesi con controllo del medicamento equivalente ai sensi dell’articolo 13 LATer e Swissmedic9 esegue una propria valutazione dei dati che serve a provare la gravità e la rarità della malattia.10
4 Nelle domande in cui per un medicamento viene richiesto lo statuto di medicamento orfano ai sensi dell’articolo 4 capoverso 1 lettera adecies numero 2 LATer, il richiedente deve provare che il principio attivo cui all’estero è stato conferito lo statuto di medicamento orfano è contenuto anche nel medicamento oggetto della domanda.11
5 Se la domanda riguarda una nuova indicazione di un medicamento già omologato, il titolare dell’omologazione presenta una domanda separata che copre esclusivamente le indicazioni per malattie rare.
7 Nuovo testo giusta il n. I dell’O del Consiglio dell’Istituto del 7 set. 2018, in vigore dal 1° gen. 2019 (RU 2018 3657).
8 Nuovo testo giusta il n. I dell’O del Consiglio dell’Istituto del 7 set. 2018, in vigore dal 1° gen. 2019 (RU 2018 3657).
9 Nuova espressione giusta il n. I dell’O del Consiglio dell’Istituto del 7 set. 2018, in vigore dal 1° gen. 2019 (RU 2018 3657). Di detta mod. è tenuto conto in tutto il testo.
10 Introdotto dal n. I dell’O del Consiglio dell’Istituto del 7 set. 2012, in vigore dal 1° gen. 2013 (RU 2012 5677).
11 Nuovo testo giusta il n. I dell’O del Consiglio dell’Istituto del 7 set. 2018, in vigore dal 1° gen. 2019 (RU 2018 3657).
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